A Fiocruz recebeu autorização da Anvisa para iniciar testes clínicos em humanos da GB221, uma terapia gênica avançada voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença.
O anúncio aconteceu nesta segunda-feira (24) durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo. A autorização foi concedida em análise prioritária, posicionando o Brasil como líder latino-americano no desenvolvimento desse tipo de terapia.
Tecnologia inédita será produzida no Brasil
A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio).
Além de participar dos estudos clínicos, a Fiocruz, por meio de Bio-Manguinhos, firmou acordo de transferência de tecnologia — caminho para que a produção da primeira terapia gênica nacional seja realizada pelo SUS.
A iniciativa integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca estruturar bases produtivas e científicas para tratamentos inovadores no país.
Investimentos e fortalecimento do SUS
O projeto já recebeu:
- R$ 122 milhões do Ministério da Saúde
- R$ 50 milhões da Finep para infraestrutura de produção
Segundo o Ministério da Saúde, o estudo representa uma resposta estratégica aos desafios das doenças raras e também fortalece o Complexo Econômico-Industrial da Saúde, ampliando a produção nacional de tecnologias de ponta.
Desde a vacina contra a covid-19, Bio-Manguinhos domina a tecnologia de vetores virais, utilizada também nesta terapia gênica.
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O que é a AME Tipo 1?
A Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 (AME-1):
- É uma doença rara e grave
- Surge nos primeiros meses de vida
- É causada por alteração no gene SMN1
- Afeta neurônios responsáveis pelo movimento
- Provoca perda progressiva da força muscular
- Pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos
A terapia gênica pretende restabelecer a proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores.
O que dizem os responsáveis pelo projeto
“É emocionante colocar nossa capacidade científica a serviço das crianças do país”, afirmou Mario Moreira, presidente da Fiocruz. “O estudo poderá transformar vidas com técnicas de ponta no mundo.”
Para Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos:
“Incluir terapias gênicas no nosso portfólio fortalece a soberania científica do Brasil e traz esperança real para milhares de famílias.”
Tópicos importantes
- Avanço pioneiro da saúde pública de precisão no Brasil
- Potencial para reduzir custos e ampliar o acesso a terapias avançadas via SUS
- Protagonismo nacional em tecnologia biomédica
- Mais perspectiva e qualidade de vida para crianças com doenças graves e raras
